Maladies neurodégénératives rares, orphelines et négligées - Une nouvelle recherche est annoncée

Selon le ministère de la Santé en France, il existe près de 7 000 maladies rares, dont 25 millions en Europe. Une maladie rare est une maladie qui touche moins de 2 000 personnes et il n’existe pas de remède pour la plupart, car les seuls traitements actuellement disponibles n’améliorent que la qualité de la vie. Les anomalies génétiques représentent 80% des maladies rares, qui incluent également des types rares de cancer, des malformations congénitales, des maladies auto-immunes, des maladies infectieuses et des intoxications. La Journée annuelle des maladies rares (29 février 2012) visait à améliorer le diagnostic et le traitement des maladies rares afin d'obtenir une reconnaissance internationale accrue.
Rhenovia Pharma, une société de biotechnologie de premier plan spécialisée dans la biosimulation pour la découverte de nouveaux médicaments pour le traitement des maladies neurogénératives, neurologiques et psychiatriques, a décidé d'étendre son expertise aux maladies rares, orphelines et négligées et a lancé des programmes de recherche sur les médicaments. La maladie de Huntington (HD) et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Rhenovia a décidé de commencer à construire une nouvelle plate-forme de biosimulation (RHENOMS (TM) STRI) axée sur la modélisation de l'interaction complexe entre les mécanismes biologiques du striatum, une région clé du cerveau jouant un rôle majeur dans la MH, une maladie neurodégénérative rare et mortelle. la maladie, qui est extrêmement difficile à traiter en raison du large éventail de symptômes, tels que les troubles du mouvement involontaire, les déficits cognitifs et les manifestations psychiatriques.
Le docteur Serge Bischoff, président et PDG de Rhenovia a déclaré:

"C’est précisément à cause de cette variété et des syndromes souvent opposés que l’approche de biosimulation est probablement la stratégie la plus appropriée dans la recherche de nouveaux traitements. Elle nous permettra d’intégrer la complexité des systèmes biologiques affectés par la HD de cette maladie. "

Rhenovia souhaite consolider son propre portefeuille de candidats-médicaments, le programme HD visant à fournir de nouveaux outils et solutions pour optimiser le processus de découverte et de développement de médicaments. Il vise en outre à accélérer la recherche de nouveaux médicaments et méthodes de traitement qui soulagent les symptômes de la maladie et modifient l'évolution de la maladie. Un autre objectif est de consolider le portefeuille de candidats médicaments de Rhenovia.
Rhenovia souhaite également étendre son programme de maladies rares, orphelines et négligées en développant une plateforme de modélisation et de simulation permettant de mieux comprendre les mécanismes de base à l'origine des troubles cognitifs et des troubles mentaux liés aux dystrophies musculaires. Leur premier objectif sera sur DMD.

Bischoff a expliqué:

"Ce choix est dicté par notre partenariat privilégié avec l’Association française contre les myopathies et aussi par le besoin médical urgent des patients atteints de DMD de traitements spécifiques des syndromes liés à la détérioration de certaines fonctions cérébrales.
Le renforcement de nos efforts dans le domaine des maladies négligées, et en particulier des maladies rares, contribuera non seulement à une meilleure compréhension des mécanismes biologiques et des manifestations pathologiques à l’origine de ces maladies, mais renforcera également de manière marquée la technologie de biosimulation maîtrisée par Rhenovia.
Les progrès considérables réalisés par les neuroscientifiques, chimistes et ingénieurs en informatique, physique et mathématiques de Rhenovia au cours des deux dernières années nous permettent d’espérer des progrès significatifs en simulant des déficits de maladies rares pour aider au développement neurologique (autisme, neurodégénérativité). comme la maladie d'Alzheimer) et les maladies psychiatriques (telles que la dépression et la schizophrénie) affectant des populations de patients plus larges. "

Lors de la septième conférence annuelle sur les maladies de Huntington qui s'est tenue à Palm Springs (Californie, États-Unis), Rhenovia a présenté ses premières données sur sa stratégie de lutte contre les syndromes de la maladie de Huntington par biosimulation.
Écrit par Petra Rattue