Changement de la stratégie de risque pour les médicaments à faible nombre de plaquettes, Nplate et Promacta - FDA

La FDA a approuvé des modifications aux stratégies d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) pour Nplate (romiplostim) et Promacta (eltrombopag). Selon un examen des informations actuelles par la FDA, Nplate et Promacta continuent de poser certains risques pour la sécurité, mais certaines exigences restrictives des programmes REMS ne sont plus nécessaires pour garantir que les bénéfices des médicaments dépassent les risques. La FDA (Food and Drug Administration, États-Unis) continuera à surveiller les deux médicaments pour les risques d’innocuité.
Sur la base d'essais cliniques continus, d'études post-approbation approuvées par les deux sociétés et d'une soumission à la FDA de rapports d'effets indésirables, la FDA a conclu que l'innocuité à long terme de Nplate et Promacta peut être évaluée.
La FDA peut exiger le REMS pour certains médicaments ou produits biologiques afin de s'assurer que leurs avantages l'emportent sur les risques. Le REMS peut inclure divers éléments, par exemple un guide de médication conseillant les patients sur des informations de sécurité importantes pour un médicament ou un plan de communication pour informer les prestataires de soins de risques graves liés à un médicament particulier et exiger que tous les professionnels de la santé qui leur prescrivent et dispenser ces médicaments sont spécialement certifiés.

Principaux changements apportés au REMS pour Nplate et Promacta

Contrairement à ce qui se passait auparavant, les professionnels de la santé, y compris les hôpitaux, les établissements de soins spécialisés et les patients, n’ont plus besoin d’être inscrits au programme Nplate NEXUS ou recevoir ces produits.
De plus, les professionnels de la santé n'ont plus besoin de remplir de formulaires de sécurité périodiques pour les patients recevant Nplate ou Promacta.
Les pharmacies et les pharmaciens n'ont plus besoin de s'inscrire au programme Promacta CARES, ni de vérifier l'inscription des prescripteurs et des patients avant la distribution de Promacta.
Selon la FDA, les programmes REMS modifiés incluront un plan de communication, informant les professionnels de la santé des modifications apportées au REMS et des risques de sécurité liés à chaque produit.
Les patients et les professionnels de santé doivent également savoir que les mises en garde et les sections de précaution des étiquettes ont été mises à jour pour indiquer la compréhension actuelle de l'innocuité des médicaments et que les professionnels de santé Nplate et Promacta et signalent les événements indésirables pour les deux produits au programme MedWatch de la FDA. Les patients doivent également lire le guide de médicaments accompagnant leur ordonnance Nplate ou Promacta et contacter leur professionnel de la santé s’ils ont des questions ou des préoccupations.
Janet Woodcock, M.D., directrice du Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA, a déclaré:

«L’agence continue d’être un outil essentiel pour l’agence alors que nous travaillons avec les entreprises pour faire face aux risques graves liés aux médicaments et surveiller leur utilisation appropriée et sûre dans divers établissements de soins. L’agence reste déterminée à adopter une approche réglementaire souple et responsable Cela permet de s'assurer que les programmes REMS sont utilisés de manière efficace et efficiente et ne représentent pas un fardeau inutile pour les professionnels de la santé et les patients. "

Nplate et Promacta ont tous deux été approuvés en 2008 pour le traitement des patients adultes souffrant de thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI), qui ne répondaient pas aux corticostéroïdes, aux immunoglobulines ou à la splénectomie (ablation de la rate). Le PTI, un trouble sanguin rare qui entraîne un faible nombre de plaquettes, c'est-à-dire des composants sanguins qui contribuent à la coagulation, peut entraîner de graves saignements. Les deux médicaments sont conçus pour stimuler la moelle osseuse afin de produire les plaquettes requises.
Étant donné que l'expérience des deux médicaments était limitée au moment de l'approbation, les préoccupations concernant leur innocuité ont conduit à la décision d'une exigence de REMS, qui comprenait des exigences de distribution restreinte pour chaque médicament afin de s'assurer que leurs avantages surpassaient leurs risques. Les exigences de distribution restreinte signifiaient que les professionnels de la santé, y compris les pharmacies, les hôpitaux, les établissements de soins spécialisés et les patients devaient s'inscrire à un programme d'accès spécial pour prescrire, dispenser ou recevoir les médicaments.
La FDA a continuellement surveillé les risques de sécurité spécifiques liés à Nplate et Promacta depuis que les médicaments ont été approuvés. Ils ont surveillé divers facteurs, tels qu'un risque accru de caillots sanguins, des modifications de la moelle osseuse du dépôt de collagène (réticuline), un risque accru de développer d'autres cancers sanguins (hémopathies malignes) résultant de la stimulation des cellules de la moelle osseuse peu de temps après l'arrêt du médicament et l'aggravation de la numération plaquettaire basse.
Les effets indésirables observés chez les patients traités par Nplate incluent: vertiges, maux de tête, problèmes de chute ou d'endormissement (insomnie), douleur à l'épaule, articulations (arthralgie) et muscle (myalgie), douleurs abdominales ou abdominales, dyspepsie et la paresthésie, qui est un picotement ou un engourdissement de la peau.

Les effets indésirables suivants ont été associés à Promacta: nausées, vomissements, diarrhée, éruption cutanée, grippe (grippe), infection des voies respiratoires supérieures, mal de gorge (pharyngite), douleurs dorsales et picotements ou engourdissement de la peau (paresthésie). Promacta pourrait également causer des lésions hépatiques.
Nplate est fabriqué par Amgen, Inc. de Thousand Oaks, en Californie.
Promacta est fabriqué par GlaxoSmithKline, basé à Philadelphie.
Écrit par Petra Rattue