La drogue de la maladie de Pfizer Huntington échoue, la recherche est interrompue

La maladie de Huntington (HD) est une maladie génétique qui mène à la démence et a été une tâche complexe que les sociétés pharmaceutiques doivent tenter de conquérir. Comme la bataille fait rage, un nouveau médicament par Pfizer a échoué lors des essais de phase trois rapportés par le géant médical cette semaine.
La Hereditary Disease Foundation, un groupe de recherche né de la première organisation de soutien, a joué un rôle déterminant dans la recherche du gène en 1993. Depuis lors, des découvertes importantes ont été faites tous les deux ans et la compréhension de la maladie s’améliore malgré un manque de ressources suffisantes. traitement.
Les directions de recherche actuelles comprennent la détermination du mécanisme exact de la maladie, l'amélioration des modèles animaux pour accélérer la recherche, les essais cliniques de produits pharmaceutiques pour ralentir la progression de la maladie et l'étude de procédures telles que la thérapie par cellules souches. la maladie.
David Hung, M.D., président et chef de la direction de Medivation, qui collaborait avec Pfizer, a déclaré:

"Nous sommes déçus des résultats de l'essai HORIZON compte tenu des besoins non satisfaits élevés de cette population de patients. À ce stade, nous cesserons de développer le dimebone dans la maladie de Huntington, y compris l'étude de prolongation en cours. essai de phase 3 CONCERT du dimebon et son extension en ouvert chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer légère à modérée Nous prévoyons de communiquer les données de haut niveau de CONCERT au premier semestre 2012. "

Medivation et Pfizer collaborent à l'échelle mondiale pour développer et commercialiser le dimebon destiné au traitement de la maladie d'Alzheimer et de la maladie de Huntington. Selon les termes de l'accord, les entreprises collaborent au programme de développement de Dimebon.
Tous les homo sapiens ont le gène Huntingtin (HTT), qui code pour la protéine Huntingtin (Htt). Une partie de ce gène est une section répétée appelée répétition des trinucléotides, qui varie en longueur entre les individus et peut changer de longueur entre les générations.
Selon Medilexicon.com:

"La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative, apparaissant généralement dans la troisième ou la quatrième décennie, caractérisée par la chorée et la démence; pathologiquement, il existe une atrophie bilatérale marquée du putamen et de la tête du noyau caudé. par mutation associée à une expansion répétée des trinucléotides dans le gène Huntington (HD) sur le chromosome 4p. "

Lorsque la longueur de cette section répétée atteint un certain seuil, elle produit une forme modifiée de la protéine, appelée protéine huntingtine mutante (mHtt). Les différentes fonctions de ces protéines sont à l'origine de changements pathologiques qui provoquent à leur tour les symptômes de la maladie. La mutation de la maladie de Huntington est génétiquement dominante et presque entièrement pénétrante: la mutation de l'un des gènes HTT d'une personne provoque la maladie.
Il n'est pas hérité selon le sexe, mais la durée de la section répétée du gène, et donc sa gravité, peuvent être influencées par le sexe du parent affecté.
Steve Romano, M.D., vice-président principal du groupe de développement des médicaments de l'unité de soins primaires de Pfizer ajoute:

"Huntington est un domaine pathologique difficile et nous sommes également déçus des résultats obtenus avec HORIZON. Les résultats devraient être présentés lors d'une prochaine réunion médicale."

La recherche d'une solution se poursuivra selon les chercheurs.
Sources: The Lancet et Medivation Communiqué de presse
Ecrit par Sy Kraft